Hemoglobinopatilerde Genetik Modifiye Hematopoetik Kök Hücre Tedavisinde Son Gelişmeler

Authors : Atıl Bişgin, Ibrahim Ethem Ay, Gülay Sezgin

Pages : 14-25

Doi:10.17827/aktd.51699

View : 32 | Download : 11

Publication Date : 2014-10-30

Article Type : Review

Abstract :Orak hücreli anemi ve β-talasemi hemoglobinopatilerin en sık görülen formlarıdır. 1981'de başarıyla gerçekleştirilen kemik iliği naklinden bugüne kadar hastalar için halen tek tedavi yöntemi hematopoetik kök hücre naklidir. Ancak rutin uygulamadaki tedavi yöntemleri hem uygun donör bulmadaki zorluklar hem de graft-versus-host hastaligi sebebiyle yetersiz kalmaktadır. Öte yandan uzun suredir de hemoglobinopatiler, gen transfer teknolojilerinin kullanılması ile genetik olarak düzeltilebilir hastalıklar arasında gösterilmektedir. Dolayısıyla, gen tedavi stratejileri ile globin gen transferi yapılarak hemoglobin fonksiyonun düzeltilmesi hedeflenmektedir. Bu makalede de hemoglobinopatilere yönelik gen tedavileri için geliştirilen viral vektörleri, transpozonları, homolog rekombinasyon ile birlikte uyarılmış pluripotent kök hücre tedavilerini ve kimeraplastiyi de içeren teknolojiler üzerine yapılmış çalışmalar ve klinik uygulamalar derlenmiştir. Ana olarak hemoglobinopatiler için geliştirilen gen tedavi stratejileri, son gelişmeler, karşılaşılan sorunlar ve gelecekte olası uygulanabilecek yöntemler vurgulanmıştır.
Keywords : Hemoglobinopati, Gen Tedavisi, Kok Hucre Tedavisi, Homolog Rekombinasyon ve iPS, Kimeraplasti